初露曙光的基因疗法
■书名：《人体密码的破译》
■作者：刘植义、刘一婷、朱正歌
■出版社：河北科学技术出版社
简介
本书是一部科普读物，系统阐述基因信息解析技术与生命科学成果，旨在普及人类基因组计划相关知识，适合青少年及科普爱好者阅读。
未来的疾病治疗将以基因治疗为主，即把人的正常基因导入病人体内，使它代替异常致病基因，从而达到治疗目的。这种基因疗法将来可能成为医生对人类数以万计的遗传疾病、癌症和衰老进行斗争的强有力武器。
过去人们一发现自己的子女或其他亲人发生了或者可能发生遗传疾病时，立即倒吸一口冷气，好像遭遇了无法解脱的灾难。现在，基因工程的诞生为治疗遗传疾病带来了希望。有人提出，运用基因工程技术把致病的基因“切割”下来，“镶补”上健康的基因，或把健康的基因引入患者细胞中，取代或矫正有缺陷的基因，达到根治遗传病的目的，这就是所谓的“基因治疗”方法。当然事情并不是那么容易，人的基因组成、基因位置及基因表达的调控机制还没有搞清楚，要想在近期内就施行“基因治疗”还不可能办到。可是，我们也应该看到，由于近代医学的发展已研究出对某些遗传疾病的早期诊断、早期预防和早期治疗的新方法和新技术，使过去要夭折的病人，也能达到正常寿命；原来终生畸形的人也能得到矫正；“不治之症”已经转化为“可治之症”了。特别是随着人类基因组计划的完成，可提供的正常基因越来越多，因而像遗传病、恶性肿瘤、艾滋病、心血管病等都将成为可治之症。展望未来，我们充满了信心，一切遗传疾病和疑难杂症都将成为可治之病。
1992年，一位科学家报告了一例基因治疗的结果：他们对一位患家族性高胆固醇血症的姑娘，利用基因治疗获得了疗效。人体内如果胆固醇含量过高，会引起动脉粥样硬化，从而引起一系列心血管疾病。接受治疗的是一位28岁的姑娘，在她16岁时曾发生过心肌梗死，26岁做了动脉搭桥手术，疏通了被堵塞的血管，但因为病是由于缺乏一种叫低密度脂蛋白受体基因而引起的，一般的常规手术只能是治标不治本。为此，她必须接受基因治疗，身体内导入一种低密度脂蛋白受体基因。
医生先用手术刀切下患者15%的肝脏，切碎后放在适当条件下体外培养。把低密度脂蛋白受体基因先导入病毒，构成一个装有目的基因（即低密度脂蛋白受体蛋白基因）的病毒载体，由这个病毒载体去感染肝细胞，经过短期的培养再输入病人体内。6个月后，患病的姑娘血清中的胆固醇含量明显下降，两年后，科学家再次报道了这位患者的情况，病人体内接受的目的基因工作正常，病情保持稳定。这可能是人体基因治疗目前获得最稳定疗效的第一例病人，虽然整个治疗过程十分复杂而费力，但医生巧妙地用基因延长了一个年轻的生命。
我国的遗传学家在基因疗法方面也创下了一个世界首例。1991年，复旦大学遗传研究所的教授们成功地完成了世界上首例血友病的基因治疗。血友病是因为病人体内缺乏一种凝血因子基因，而使人身体各个部位经常自发流血不止，病人靠长期定期输血维持生命。研究者把含有凝血因子基因的病毒载体制成注射液，这时的病毒不再具有致毒能力，而是专门负责运送有用的基因。向病人皮下注射这种药液，进入病人体内的凝血因子基因就会不断制造出凝血因子，使病人的凝血能力增强，病情大为缓解。
基因工程这门新兴的学科虽然问世不久，但在其后30多年时间里，像雨后春笋般茁壮成长着。展望未来，基因技术前程似锦。
■作者：刘植义、刘一婷、朱正歌
■出版社：河北科学技术出版社
简介
本书是一部科普读物，系统阐述基因信息解析技术与生命科学成果，旨在普及人类基因组计划相关知识，适合青少年及科普爱好者阅读。
未来的疾病治疗将以基因治疗为主，即把人的正常基因导入病人体内，使它代替异常致病基因，从而达到治疗目的。这种基因疗法将来可能成为医生对人类数以万计的遗传疾病、癌症和衰老进行斗争的强有力武器。
过去人们一发现自己的子女或其他亲人发生了或者可能发生遗传疾病时，立即倒吸一口冷气，好像遭遇了无法解脱的灾难。现在，基因工程的诞生为治疗遗传疾病带来了希望。有人提出，运用基因工程技术把致病的基因“切割”下来，“镶补”上健康的基因，或把健康的基因引入患者细胞中，取代或矫正有缺陷的基因，达到根治遗传病的目的，这就是所谓的“基因治疗”方法。当然事情并不是那么容易，人的基因组成、基因位置及基因表达的调控机制还没有搞清楚，要想在近期内就施行“基因治疗”还不可能办到。可是，我们也应该看到，由于近代医学的发展已研究出对某些遗传疾病的早期诊断、早期预防和早期治疗的新方法和新技术，使过去要夭折的病人，也能达到正常寿命；原来终生畸形的人也能得到矫正；“不治之症”已经转化为“可治之症”了。特别是随着人类基因组计划的完成，可提供的正常基因越来越多，因而像遗传病、恶性肿瘤、艾滋病、心血管病等都将成为可治之症。展望未来，我们充满了信心，一切遗传疾病和疑难杂症都将成为可治之病。
1992年，一位科学家报告了一例基因治疗的结果：他们对一位患家族性高胆固醇血症的姑娘，利用基因治疗获得了疗效。人体内如果胆固醇含量过高，会引起动脉粥样硬化，从而引起一系列心血管疾病。接受治疗的是一位28岁的姑娘，在她16岁时曾发生过心肌梗死，26岁做了动脉搭桥手术，疏通了被堵塞的血管，但因为病是由于缺乏一种叫低密度脂蛋白受体基因而引起的，一般的常规手术只能是治标不治本。为此，她必须接受基因治疗，身体内导入一种低密度脂蛋白受体基因。
医生先用手术刀切下患者15%的肝脏，切碎后放在适当条件下体外培养。把低密度脂蛋白受体基因先导入病毒，构成一个装有目的基因（即低密度脂蛋白受体蛋白基因）的病毒载体，由这个病毒载体去感染肝细胞，经过短期的培养再输入病人体内。6个月后，患病的姑娘血清中的胆固醇含量明显下降，两年后，科学家再次报道了这位患者的情况，病人体内接受的目的基因工作正常，病情保持稳定。这可能是人体基因治疗目前获得最稳定疗效的第一例病人，虽然整个治疗过程十分复杂而费力，但医生巧妙地用基因延长了一个年轻的生命。
我国的遗传学家在基因疗法方面也创下了一个世界首例。1991年，复旦大学遗传研究所的教授们成功地完成了世界上首例血友病的基因治疗。血友病是因为病人体内缺乏一种凝血因子基因，而使人身体各个部位经常自发流血不止，病人靠长期定期输血维持生命。研究者把含有凝血因子基因的病毒载体制成注射液，这时的病毒不再具有致毒能力，而是专门负责运送有用的基因。向病人皮下注射这种药液，进入病人体内的凝血因子基因就会不断制造出凝血因子，使病人的凝血能力增强，病情大为缓解。
基因工程这门新兴的学科虽然问世不久，但在其后30多年时间里，像雨后春笋般茁壮成长着。展望未来，基因技术前程似锦。